Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) genomför på uppdrag av regeringen ett arbete med att utveckla metoder för hälsoekonomiska utvärderingar av precisionsmedicin och betalningsmodeller för avancerade terapiläkemedel (ATMP). TLV redovisar i sin andra rapport inom ramen för uppdraget ett antal nya möjliga metoder som kan användas i en hälsoekonomisk utvärdering för att värdera huruvida de priser som företagen efterfrågar är rimliga i förhållande till läkemedlens nytta. Eftersom hälsoekonomiska utvärderingar alltid är behäftade med osäkerhet i skattningarna är frågan om hur osäkerhet skall analyseras och beskrivas central för precisionsmedicin och ATMP då dataunderlagen ofta är knapphändiga. I en slutsats från ett tidigare arbete om utmaningarna med att utvärdera kostnader och hälsoeffekter inom ramen för precisionsmedicin konstaterades det att osäkerheten i skattningarna av kostnadseffektivitet kommer att öka när patientpopulationerna som utvärderas blir allt mindre. Vidare framgick det i de tidigare arbetena att TLVs ansats för att beskriva och analysera osäkerhet inte alltid är helt tydlig. Som en del i TLVs regeringsuppdrag ingår det att beskriva och tydliggöra osäkerheter i skattningar av kostnadseffektivitet samt hur dessa osäkerhet kan påverka osäkerhet i prioriteringsbeslut och den här rapporten är en del i det arbetet.

Rapporten är fristående från den rapport som TLV skrivit inom ramen för regeringsuppdraget men har som mål att ge en kompletterande beskrivning av de osäkerheter som oftast föreligger när hälsoekonomiska utvärderingar utgör en del av ett underlag för prioriteringsbeslut. Förhoppningen är att denna rapport tillsammans med TLVs rapport ska stimulera till fortsatt diskussion om potentiella lösningar för att hantera utmaningar inte bara med precisionsmedicin och ATMP utan även med beslutsfattande under osäkerhet generellt inom hälso- och sjukvården.