Rationell läkemedelsanvändning är ett brett begrepp. Det innebär att patienten ordineras läkemedel som är väl lämpade utifrån kliniska behov och att nyttan förväntas överväga riskerna med behandlingen hos individen. Vidare krävs det att patienten är informerad och motiverad att genomföra behandlingen och att det finns möjligheter till att följa upp effekt och säkerhet. Risk-nyttabalansen behöver omvärderas regelbundet, eftersom förutsättningarna (till exempel njurfunktion och samsjuklighet) kan ändras över tid. Slutligen krävs det att behandlingen avslutas på ett skonsamt sätt när indikationen inte längre kvarstår, eller när nyttan inte längre med säkerhet överväger risken. Ur ett samhällsperspektiv bör dessutom kostnaden för behandlingen vara rimlig i relation till nyttan och till andra behandlingsalternativ. Miljöaspekter av läkemedelsanvändning behöver också vägas in.

Utmaningen för förskrivaren är dels att värdera nytta och risk med läkemedel utifrån den information som finns tillgänglig, dels att förstå hur data på gruppnivå ska tillämpas på den enskilda patienten. Det här kapitlet behandlar grundläggande principer för att individanpassa läkemedelsval och dosering, med utgångspunkt i läkemedlens verkan och omsättning, samt verktyg för läkemedelsuppföljning och utsättning av läkemedel.